Captor Therapeutics S.A. rozpoczął właśnie badanie kliniczne mogące zrewolucjonizować sposób leczenia raka wątrobowokomórkowego (Hepatocellular carcinoma, HCC).
Mechanizm działania CT-01 oparty jest na technologii Celowanej Degradacji Białek (ang. Targeted Protein Degradation, TPD). Kandydat na lek powoduje usunięcie dwóch białek: GSPT1 oraz NEK7. Usunięcie pierwszego z nich wywołuje aktywację programowalnej śmierci komórki, apoptozy, a drugiego - osłabienie mikrośrodowiska nowotworu (ang. Tumor Microenvironment, TME) oraz zmniejszenie stanu zapalnego w obszarze zmiany chorobowej. W efekcie dochodzi do zahamowania wzrostu lub zmniejszania się guza w przedklinicznych modelach raka wątroby.
To innowacyjne podejście może stanowić przełom w leczeniu pacjentów z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym (HCC), dla których dostępne dziś metody leczenia są ograniczone, a odpowiedź na leczenie dotyczy niewielkiej grupy chorych.
Badanie fazy 1 rozpoczęto w 19 europejskich klinikach: w Hiszpanii, Niemczech i Francji. Jest ono prowadzone we współpracy z globalną firmą Icon - CRO (ang. Contract Research Organization) wyspecjalizowaną w organizacji badań klinicznych. Nadzór nad bezpieczeństwem pacjentów zapewnia niezależny komitet ekspertów (ang. Independent Data Monitoring Committee, IDMC) monitorujący przebieg badania.
Kandydat na lek CT-01 został już podany pierwszemu choremu w renomowanej klinice Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) kierowanej przez Dr Marię Reig. W BCLC opracowano standardowy i stosowany globalnie schemat prognostyczny, jak również strategię leczenia raka wątroby.
Badanie CT-01 jest realizowane w schemacie badania otwartego (gdzie zarówno pacjent oraz lekarz wiedzą, że stosują lek aktywny bez kontroli placebo) ze wzrastającymi dawkami preparatu CT-01 w pierwszej części badania. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz ustalenie dawki leku, która będzie podawana w dalszych etapach.
Dlaczego to tak istotne? Rak wątrobowokomórkowy (HCC) jest szóstym najczęściej diagnozowanym nowotworem i trzecią najczęstszą przyczyną zgonów z powodu chorób nowotworowych na świecie. Odpowiada za około 90% przypadków pierwotnych nowotworów wątroby. Większość przypadków HCC rozwija się na podłożu marskości wątroby, co dodatkowo komplikuje leczenie i pogarsza rokowania.
Według statystyk w przypadku zaawansowanego stadium choroby (które jest najczęściej diagnozowane) tylko 1 na 5 pacjentów przeżyje 5 lat. Prognozy wskazują, że do 2030 roku liczba zgonów z powodu HCC może wzrosnąć o ponad 50% względem roku 2020.
„CT-01 reprezentuje całkowicie odmienną od dotychczas stosowanych metodę leczenia opartą na terapii celowanej degradacji białek, która usuwa białka krytyczne dla przeżycia nowotworów. Dla pacjentów z HCC, może to oznaczać jedyną realną szansę na wyleczenie. Projekt został entuzjastycznie przyjęty przez środowisko hepatologów. Lekarze, którzy zajmują się leczeniem raka wątrobowokomórkowego mają nadzieję na powstanie nowej możliwości terapeutycznej, nieporównywalnej z dotychczas stosowanymi metodami. CT-01 przez swój unikalny mechanizm działania może przyczynić się do uzyskania odpowiedzi na leczenie u większości pacjentów” - powiedział Robert Dyjas, Dyrektor ds. Medycznych i Rozwoju Klinicznego CTX.
