Captor reports
Rak wątroby - Wielka nadzieja Captor Therapeutics trafia do pacjentów
Captor Therapeutics S.A.
08.07.2025
Captor Therapeutics opublikował w serwisie naukowym BioRxiv pracę opisującą mechanizm działania swojego innowacyjnego kandydata na lek z projektu CT-01. Co najważniejsze, ta obiecująca terapia jest już w fazie badań klinicznych – obecnie trwa faza I, w której ocenia się przede wszystkim bezpieczeństwo leczenia, ale i potencjalnie mechanizm działania. CT-01 jest podawany pacjentom z rakiem wątrobowokomórkowym (HCC), co wpisuje się w szerszy kontekst walki z nowotworami i podkreśla znaczenie wczesnego wykrywania oraz leczenia tych chorób.
Celowana Degradacja Białek w leczeniu raka wątroby
Aby zrozumieć wagę tego odkrycia, warto przybliżyć technologię, na której bazuje lek Captor Therapeutics. Jest to Celowana Degradacja Białek (TPD), jedna z najnowocześniejszych strategii w farmakologii. Wyobraźmy sobie, że w komórkach nowotworowych znajdują się białka, które działają jak silnik napędzający ich wzrost i podziały. Tradycyjne leki próbują ten silnik zablokować, co często nie jest w pełni skuteczne. Technologia TPD idzie o krok dalej – zamiast blokować, całkowicie eliminuje szkodliwe białka, oznaczając je jako "odpad" do zniszczenia przez naturalne mechanizmy komórkowe. Captor Therapeutics specjalizuje się w tworzeniu tzw. "klejów molekularnych", które skłaniają komórkowy system utylizacji do pozbycia się białek kluczowych dla rozwoju nowotworu.
Choroby wątroby – nowe wyzwania dla medycyny
Współczesna medycyna coraz częściej staje przed wyzwaniem, jakim są choroby wątroby, w tym szczególnie rak wątroby. Jednym z najważniejszych czynników ryzyka rozwoju raka wątrobowokomórkowego pozostaje marskość wątroby, która bardzo często rozwija się na podłożu przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B i C. Przewlekłe zapalenie wątroby typu B oraz typu C prowadzi do stopniowego uszkodzenia komórek wątroby, co z czasem może skutkować powstaniem marskości wątroby, a w konsekwencji – rozwojem raka wątroby.
Wirusowe zapalenie wątroby typu B i C to choroby zakaźne, które przez wiele lat mogą przebiegać bezobjawowo, dlatego tak ważne jest ich wczesne wykrywanie i leczenie. Współczesne podejście do leczenia chorób wątroby, w tym raka wątrobowokomórkowego, wymaga ścisłej współpracy specjalistów z różnych dziedzin – hepatologii, onkologii, chirurgii oraz radiologii. Skuteczne leczenie obejmuje zarówno terapie farmakologiczne, jak i leczenie chirurgiczne oraz leczenie paliatywne, dostosowane do stopnia zaawansowania choroby i indywidualnych potrzeb pacjenta.
W obliczu rosnącej liczby zachorowań na raka wątroby i powikłań związanych z marskością wątroby, kluczowe staje się nie tylko leczenie metodami klasycznymi, ale i rozwój terapii celowanych.
Innowacyjny Prolek w leczeniu raka wątroby: Precyzyjne Uderzenie w Chore Komórki
W opublikowanej pracy naukowcy z Captor Therapeutics opisują, jak w poszukiwaniu leku na raka wątroby zidentyfikowali szereg białek, których usunięcie prowadzi do śmierci komórek nowotworowych - tutaj raka wątrobowokomórkowego. W wyniku dalszych badań wyselekcjonowali związek o nazwie kodowej ABS-752 (CT-01), który wykazał się niezwykłą skutecznością w degradacji białka GSPT1, kluczowego dla przetrwania komórek rakowych. Dodatkowo kandydat na lek usuwa białko NEK7, co bardzo osłabia tzw. mikrośrodowisko nowotworu, czyli jeden ze znaków szczególnych raka (ang. “hallmarks of cancer”).
Najciekawszym elementem odkrycia jest jednak to, że ABS-752 działa jak prolek. Oznacza to, że jest on podawany w formie nieaktywnej i dopiero w organizmie, w specyficznych warunkach, przekształca się w aktywną cząsteczkę-niszczyciela. Kluczową rolę odgrywa tu enzym VAP-1, którego poziomy są znacznie podwyższone w objętej przewlekłym stanem zapalnym wątrobie, co często towarzyszy rozwojowi raka. To właśnie ten enzym aktywuje ABS-752 do jego ostatecznej, terapeutycznej formy.
Co to oznacza w praktyce? Lek działa precyzyjnie tam, gdzie jest najbardziej potrzebny – w chorej wątrobie. Taka strategia minimalizuje potencjalne skutki uboczne w zdrowych tkankach, zwiększając bezpieczeństwo i skuteczność terapii.
Przerzuty nowotworowe: Największe wyzwanie w leczeniu raka
Przerzuty nowotworowe, czyli proces rozprzestrzeniania się komórek rakowych do odległych narządów, stanowią jedno z najpoważniejszych wyzwań w leczeniu onkologicznym, znacząco pogarszając rokowania pacjentów i wpływając na jakość ich życia. Standardowo, zaawansowane nowotwory z przerzutami wymagają zastosowania kompleksowych i często agresywnych strategii terapeutycznych, ściśle dostosowanych do indywidualnego stanu zaawansowania choroby i ogólnej kondycji pacjenta.
Nowotwory wtórne wątroby (wtórne nowotwory wątroby) to przerzuty z innych narządów, najczęściej z przewodu pokarmowego, w tym górnego odcinka przewodu pokarmowego, a także z raka piersi i raka płuca. Przerzuty do wątroby powstają w wyniku przerzutów z guza pierwotnego zlokalizowanego w innym narządzie. Obecność przerzutów do węzłów chłonnych oraz zaawansowane stadium choroby (stadium choroby, stadium zaawansowania choroby) mają kluczowe znaczenie dla rokowania. Objawy zaawansowanego nowotworu wątroby, w tym złośliwego guza wątroby, mogą obejmować m.in. utratę masy ciała. Rozpoznanie nowotworu wątroby wymaga różnicowania zmian pierwotnych i przerzutowych (nowotworów wątroby), a ocena stadium zaawansowania choroby jest kluczowa dla wyboru terapii.
Najczęstsze miejsca, w których pojawiają się przerzuty to płuca, węzły chłonne, kości, wątroba, nadnercza i mózg. W przypadku pierwotnego raka wątroby, przerzutuje on najczęściej do płuc, węzłów chłonnych, kości i nadnerczy.
Rokowania dla pacjentów z przerzutami raka wątroby są zazwyczaj bardzo poważne, a mediana przeżycia w zaawansowanym raku wątrobowokomórkowym z przerzutami to zwykle tylko kilka do kilkunastu miesięcy, pomimo postępów w leczeniu.
Leczenie zaawansowanej choroby nowotworowej z przerzutami obejmuje różnorodne metody, takie jak chirurgia, radioterapia, chemioterapia i terapie celowane. Wybór odpowiedniej ścieżki leczenia zależy od wielu czynników, w tym od lokalizacji przerzutów, typu nowotworu i historii wcześniejszych terapii.
Szczególnie obiecującym kierunkiem w walce z przerzutami jest celowana degradacja białek. Można się spodziewać, że ukierunkowana degradacja białek GSPT1 i NEK7 (czyli kandydat na lek Captor Therapeutics) może wykazywać aktywność hamującą proces przerzutowania, a nawet prowadzić do regresji już istniejących przerzutów, szczególnie tych najczęstszych tj. w płucach. To innowacyjne podejście otwiera nowe perspektywy w terapiach “antyprzerzutowych”, oferując potencjalne nowe opcje leczenia dla pacjentów, u których tradycyjne metody mogą być niewystarczające.
Podsumowując, walka z przerzutami nowotworowymi to proces złożony, wymagający zindywidualizowanego podejścia i ścisłej współpracy wielu specjalistów. Stosowanie różnorodnych metod terapeutycznych, wspieranych przez nowoczesne odkrycia, takie jak celowana degradacja białek, ma na celu znaczące wydłużenie i poprawę jakości życia pacjentów z zaawansowaną chorobą.
Profilaktyka nowotworów złośliwych – jak chronić zdrowie?
Profilaktyka nowotworów złośliwych, w tym raka wątroby, odgrywa fundamentalną rolę w ograniczaniu liczby zachorowań i poprawie rokowań pacjentów. Jednym z najważniejszych elementów profilaktyki jest unikanie czynników ryzyka, takich jak nadużywanie alkoholu, palenie papierosów oraz zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B i C. Nadużywanie alkoholu oraz palenie papierosów mają udowodnione działanie rakotwórcze i znacząco zwiększają ryzyko rozwoju nowotworów złośliwych, w tym szczególnie raka wątroby.
Ważnym aspektem profilaktyki jest także zapobieganie zakażeniom wirusowym – szczepienia przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu B oraz odpowiednie leczenie infekcji typu B i C mogą skutecznie zmniejszyć ryzyko rozwoju marskości wątroby i raka wątroby. Regularne badania kontrolne, takie jak USG wątroby oraz oznaczanie markerów nowotworowych (np. alfa-fetoproteiny – AFP), pozwalają na wczesne wykrycie zmian nowotworowych. Wczesne rozpoznanie raka wątroby daje szansę na skuteczne leczenie i znacząco poprawia rokowania pacjentów.
Świadome dbanie o zdrowie, unikanie szkodliwych nawyków oraz regularne badania profilaktyczne to najskuteczniejsze sposoby ochrony przed nowotworami złośliwymi, w tym rakiem wątroby.
Od Laboratorium do Pacjenta: Nadzieja dla chorych z marskością wątroby
Publikacja mechanizmu działania leku w momencie, gdy jest on już testowany na ludziach, to dowód ogromnej pewności siebie firmy co do potencjału swojej terapii. Projekt CT-01, którego dotyczy praca, wszedł w fazę badań klinicznych, co oznacza, że pierwsi pacjenci z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym otrzymują już lek. Badania kliniczne obejmują chorych na raka, w tym pacjentów z rakiem wątroby. To kluczowy etap na drodze do rejestracji i wprowadzenia nowej, potencjalnie ratującej życie terapii na rynek.
Odkrycie Captor Therapeutics to nie tylko kamień milowy dla samej firmy, ale także promyk nadziei dla pacjentów onkologicznych i wielki sukces polskiej biotechnologii na arenie międzynarodowej. Pokazuje, że innowacyjne i skomplikowane podejścia, takie jak celowana degradacja białek, mogą z sukcesem przechodzić drogę od koncepcji naukowej do realnej pomocy chorym. Nowa terapia może w przyszłości zmienić standardy leczenia raka wątroby.
Podsumowanie: Przyszłość celowanej degradacji białek w terapii nowotworów
Celowana degradacja białek to innowacyjna strategia terapeutyczna, która otwiera nowe możliwości w leczeniu nowotworów, zwłaszcza raka wątroby. Dzięki wykorzystaniu specjalnie zaprojektowanych cząsteczek, możliwe jest precyzyjne rozpoznanie i zniszczenie białek odpowiedzialnych za rozwój komórek nowotworowych. Takie podejście może okazać się przełomowe szczególnie w przypadku nowotworów złośliwych, które wykazują oporność na tradycyjne metody leczenia.
Dalsze badania nad celowaną degradacją białek są niezbędne, aby w pełni wykorzystać potencjał tej metody i zapewnić chorym na raka wątroby jeszcze skuteczniejsze i bezpieczniejsze terapie. Rozwój tej technologii daje nadzieję na poprawę rokowań i jakości życia pacjentów zmagających się z nowotworami złośliwymi, a także na wprowadzenie nowych standardów leczenia w onkologii.
