Captor reports

Platforma Technologiczna Captor Therapeutics:
Projektując Leki Przyszłości - Majstersztyk Inżynierii Molekularnej 

Captor Therapeutics S.A.

21.07.2025

 

W świecie, w którym poszukujemy coraz skuteczniejszych i bezpieczniejszych terapii na najcięższe choroby, kluczem do sukcesu jest jakość i precyzja. Wyobraźmy sobie, że choroba jest jak skomplikowany zamek, a lek – jak klucz. Stworzenie idealnego klucza, który pasuje tylko do jednego, właściwego zamka i nigdzie indziej, to największe wyzwanie współczesnej medycyny. Opracowanie nowych leków to proces, który trwa wiele lat, angażuje wielu ludzi, a także wymaga setek milionów dolarów nakładów finansowych. Captor Therapeutics wyniosła tę sztukę na nowy poziom, budując jedną z najbardziej zaawansowanych na świecie platform do projektowania leków typu klej molekularny i degrader dwuspecyficzny. To prawdziwy majstersztyk inżynierii molekularnej, który pozwala tworzyć terapie o rzadko spotykanej sile i selektywności. Pozwala to przede wszystkim projektować “klucze”, które jednocześnie pasują do dwóch “zamków” w sposób celowany.

Firmy farmaceutyczne inwestują ogromne środki w badania i rozwój, aby sprostać wyzwaniom współczesnej medycyny. Istnieje potrzeba opracowywania nowych terapii, aby sprostać niezaspokojonym potrzebom pacjentów. Platforma technologiczna Captor Therapeutics otwiera nowe możliwości dla pacjentów, dając realny wpływ na rozwój skutecznych terapii i poprawę jakości życia chorych. Przykładem jest nowy lek podawany pacjentom, który jednocześnie usuwa dwa białka chorobotwórcze.

Wstęp: Obecna era odkrywania leków

Współczesna medycyna wkracza w erę odkrywania leków, w której innowacyjne podejście i zaawansowane technologie stają się fundamentem rozwoju farmakoterapii. Wprowadzenie nowych leków na rynek to proces niezwykle złożony, wymagający nie tylko lat intensywnych badań, ale także zaangażowania wielu specjalistów z różnych dziedzin. Leki innowacyjne są dziś motorem postępu – to one wyznaczają kierunki rozwoju terapii i otwierają drogę do powstawania ulepszonych form leków pierwotnych oraz leków generycznych i biopodobnych, które z czasem stają się szeroko dostępne dla pacjentów w przystępnych cenach.

Droga od pomysłu do wprowadzenia nowego leku na rynek to kilkanaście lat nieustannej pracy, testów i weryfikacji. W przypadku Captor Therapeutics proces rozpoczyna się od poznania potrzeb pacjentów, zrozumienia jakie formy terapii są obecnie dostępne oraz jakie będą dostępne za 5-7 lat, kiedy to produkt fazy odkrycia trafi do badań u chorych. Znając potrzebę, należy zrozumieć, co daną chorobę napędza i co jest przyczyną tak, żeby można było w to celować. Dla Captora przyczyną musi być białko chorobotwórcze, w które nie da się celować innymi terapiami w sposób bezpieczny i/lub skuteczny dla pacjenta. Mając tak zidentyfikowane białko chorobotwórcze, należy znaleźć wczesny związek chemiczny, który będzie z tym białkiem oddziaływać (wiązał się) i będzie można poprawić jego właściwości biofarmaceutyczne. Ten wczesny związek to hit i jego kilkuletnia optymalizacja prowadzi do powstania związku wiodącego (ang. lead). Następnie związek taki podlega procesowi optymalizacji i wyłonienia kandydata klinicznego, który po badaniach farmakologii bezpieczeństwa in vivo, może trafić do badań klinicznych u pierwszych pacjentów.

Fundament: Zobaczyć niewidzialne, zmierzyć niemierzalne w odkrywaniu leków

U podstaw sukcesu Captor Therapeutics leży zintegrowanie najnowocześniejszych dyscyplin takich jak chemia medyczna i syntetyczna, farmakologia, biofizyka, inżynieria białek czy metody modelowania. Opracowanie nowych leków opiera się na wiedzy naukowej i szczegółowej analizie właściwości cząsteczek. Firma nie działa po omacku. Zamiast tego, tworzy swoistą “mapę drogową” dla każdej cząsteczki leku, opierając się na czterech filarach:

1. 1. Biofizyka – Mierzenie siły “Uścisku”

2. Aby lek zadziałał, musi związać się z konkretnym białkiem powodującym chorobę. Captor Therapeutics, dysponuje własnymi, zaawansowanymi i opatentowanymi) metodami biofizycznymi (takimi jak TR-FRET czy AlphaLISA), które pozwalają precyzyjnie zmierzyć siłę tego wiązania, czyli “uścisku” między lekiem a celem oraz między lekiem a ligazą E3 (ligaza E3 to białko usuwająca chorobotwórcze białka). To tak, jakbyśmy mogli w czasie rzeczywistym ocenić, jak mocno i stabilnie klucz trzyma się w zamku, a nawet dwóch zamków równocześnie - białka chorobotwórczego i ligazy.
   W Captor poszliśmy o krok dalej i, jak można przeczytać w jednym z naszych patentów, opracowaliśmy własny, unikatowy system do prowadzenia tych pomiarów. Nasza autorska technologia, nazwana LinkScape, jest jak ulepszony, superczuły detektor, który pozwala jeszcze szybciej i wydajniej identyfikować te cząsteczki, które tworzą najsilniejsze i najbardziej pożądane połączenia z białkami chorobotwórczymi i ligazami jednocześnie.

3. 2. Biologia Strukturalna i Rentgenografia – Atomowe zdjęcie białka

4. Jak zaprojektować idealny klucz, nie wiedząc, jak dokładnie wygląda zamek? Tu z pomocą przychodzi biologia strukturalna, a w szczególności rentgenografia i krystalografia. Ta niezwykła technika pozwala naszym naukowcom zrobić coś, co brzmi jak science fiction: uzyskać trójwymiarowy obraz białka i leku na poziomie pojedynczych atomów. To jak wykonanie niezwykle szczegółowego zdjęcia molekularnego, które pokazuje, jak cząsteczka leku idealnie wpasowuje się w strukturę białka. Dzięki temu można projektować leki z aptekarską precyzją, dopasowując każdy ich fragment do celu.

5. 3. Modelowanie komputerowe – Wirtualne Laboratorium

6. Zanim cząsteczka zostanie fizycznie stworzona, jej projekt jest tysiące razy testowany w wirtualnej rzeczywistości. Zaawansowane modelowanie komputerowe i metody sztucznej inteligencji pozwalają przewidywać oddziaływania leku z białkiem, przewidywać jego zachowanie i optymalizować jego strukturę bez konieczności przeprowadzania czasochłonnych i kosztownych eksperymentów laboratoryjnych. Przewidywania te są następnie weryfikowane na podstawie danych eksperymentalnych. To pozwala naukowcom udoskonalać swój projekt, aż osiągną wirtualną perfekcję.

7. 4. Chemia medyczna – Sztuka tworzenia

8. Mając atomowy obraz białka oraz zidentyfikowany hit, do gry wchodzą najlepsi chemicy medyczni. Korzystając z precyzyjnych map dostarczonych przez biologów strukturalnych i biofizyków, potrafią oni projektować i syntetyzować cząsteczki o pożądanych właściwościach farmaceutycznych. Właściwości farmaceutyczne cząsteczek są oceniane w oparciu o wyniki badań laboratoryjnych oraz badania in vivo, co pozwala określić ich skuteczność i bezpieczeństwo przed dalszym rozwojem. To oni przekuwają wirtualny projekt w realny, fizyczny związek, który może stać się lekiem.

Jednym z przykładów projektowania nowych leków jest opracowanie przez Captor Therapeutics cząsteczki, znajdującej się w pierwszej fazie badań klinicznych. Ta cząsteczka-klucz potrafi jednocześnie rozpoznawać dwa chorobotwórcze białka-zamki, GSPT1 i NEK7, oraz je usuwać z organizmu chorych, co może znaleźć zastosowanie w leczeniu raka wątroby, czy nawet raka płuc. Rozwój takiego kandydata na lek wymagał m.in. opracowania struktur krystalograficznych przy użyciu platformy spółki.

Cel: Nowe superselektywne i supersilne leki

Po co ten cały wysiłek? Platforma technologiczna Captor Therapeutics pozwala tworzyć kandydatów na leki, którzy są:

• Supersilni: Dzięki precyzyjnemu dopasowaniu, działają w ekstremalnie niskich stężeniach, co umożliwia zwiększenie ich skuteczność i zastosowanie niskiej dawki u pacjenta.

• Superselektywni: Wiążą się tylko z tym jednym, konkretnym białkiem chorobotwórczym, ignorując tysiące innych, zdrowych białek w organizmie. To minimalizuje ryzyko skutków ubocznych i czyni terapię znacznie bezpieczniejszą dla pacjenta. W niektórych przypadkach, są jednak selektywni wobec dwóch niespokrewnionych celów molekularnych, co umożliwia zwiększenie skuteczności terapii.

Jak pokazuje najnowsza publikacja firmy, to interdyscyplinarne podejście jest z sukcesem stosowane w praktyce, na przykład w poszukiwaniu zupełnie nowej przestrzeni chemicznej dla białek, których do tej pory nie dało się zaatakować tradycyjnymi metodami. Prace nad nowymi ligandami dla ligazy E3 GID4 są tego doskonałym przykładem – to otwieranie zupełnie nowych drzwi w medycynie.

Funkcjonowanie platformy technologicznej pozwoliło na opracowanie struktur atomowych białka GID4 w różnych jego formach tzn. otwartej i półzamkniętej. To z kolej umożliwiło rozwój sond molekularnych, które znajdą zastosowanie w projektowaniu leków kolejnej generacji.

Podsumowując, platforma Captor Therapeutics to nie tylko zbiór nowoczesnych narzędzi. To zintegrowany, inteligentny system, który niezwykle przyspiesza projektowanie leków. To właśnie dzięki takiemu kompleksowemu podejściu, łączącemu siłę pomiaru, precyzję obrazowania i kunszt tworzenia, oraz własne “szyte na miarę” biblioteki związków chemicznych, Captor ma realną szansę dostarczyć światu terapie nowej generacji.

Przyszłość Terapii: Horyzonty, które przekraczamy

Patrząc w przyszłość, odkrywanie leków staje się coraz bardziej ambitnym i wymagającym przedsięwzięciem. Choć proces ten wiąże się z wysokim ryzykiem – aż 95% opracowywanych substancji nigdy nie trafia na rynek jako nowy lek – to właśnie te nieustanne próby i badania napędzają rozwój innowacyjnych terapii. Często powodem niepowodzenia jest fakt, że nowy lek nie oferuje przewagi nad już istniejącymi rozwiązaniami lub nie spełnia rygorystycznych wymogów bezpieczeństwa dla pacjentów. Dlaczego tak się dzieje? Ponieważ często nie przywiązywano wystarczającej wagi do wczesnych etapów odkrycia i rozwoju leku tj. selektywności lub “siły działania”.

Współczesne projektowanie i rozwój nowych leków skupia się na poszukiwaniu związków, które są nie tylko skuteczne, ale przede wszystkim bezpieczne i dobrze tolerowane przez pacjentów. Odkrywanie leków obejmuje dziś zaawansowane metody zwiększania selektywności i powinowactwa cząsteczek do celu, co pozwala ograniczyć liczbę działań niepożądanych. Nowe technologie umożliwiają poprawę siły działania, stabilności metabolicznej oraz biodostępności leków, zwłaszcza tych podawanych doustnie. To wszystko sprawia, że horyzonty terapii nieustannie się poszerzają, a pacjenci mogą liczyć na coraz skuteczniejsze i bezpieczniejsze rozwiązania w walce z chorobami, które jeszcze niedawno wydawały się nie do pokonania.