Złożenie wniosku o pozwolenie na badanie kliniczne fazy 1 u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym

Raport bieżący nr 31/2024

Data sporządzenia: 22.08.2024 r.

Temat: Złożenie wniosku o pozwolenie na badanie kliniczne fazy 1 u pacjentów z rakiem wątrobowokomórkowym

Podstawa prawna: Art. 17 ust. 1 MAR - informacje poufne.

Zarząd spółki Captor Therapeutics S.A. z siedzibą we Wrocławiu („Spółka”), informuje, że w dniu 22 sierpnia 2024 r. złożyła do Europejskiej Agencji ds. Leków (European Medical Agency, EMA) wniosek o pozwolenie na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1, pierwszego podania człowiekowi (First in Human) związku CT-01.

Planowane jest przeprowadzenie wieloośrodkowego, otwartego badania fazy pierwszej, z fazą eskalacji dawki oraz ekspansji dawki, w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki po zastosowaniu CT-01 jako monoterapii oraz w leczeniu kombinowanym z ewerolimusem u pacjentów ze średnio lub wysoce zaawansowanym nowotworem wątrobowokomórkowym (stopień B lub C według klasyfikacji BCLC) z zachowanymi funkcjami wątroby (klasa A w skali Child-Pugh).

Wieloośrodkowe badanie kliniczne będzie prowadzone we wiodących europejskich ośrodkach leczenia nowotworów wątroby w Hiszpanii, Niemczech i Francji. Pacjenci będą otrzymywać doustnie wzrastające dawki CT-01. Pierwszorzędnym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji po zastosowaniu eksperymentalnego leczenia przy pomocy kandydata na lek u pacjentów z rozpoznanym rakiem pierwotnym wątroby oraz ustalenie maksymalnej dawki tolerowanej i / lub rekomendowanej dawki do dalszych faz badań klinicznych, w monoterapii oraz w leczeniu kombinowanym. Dodatkowo oceniane będzie działanie przeciwnowotworowe, z wykorzystaniem metod obrazowania radiologicznego oraz markerów nowotworowych w surowicy krwi, a także profil farmakokinetyczny i farmakodynamiczny kandydata na lek po zastosowaniu leczenia monoterapeutycznego oraz w leczeniu skojarzonym.

CT-01 jest małocząsteczkowym degraderem białek GSPT1, NEK7 i SALL4, który w badaniach przedklinicznych wykazał skuteczność przeciwnowotworową w kilku modelach nowotworu wątroby. CT-01 wraz z  ewerolimusem (inhibitorem ścieżki mTOR, która jest bardzo często zaburzona w komórkach zmienionych nowotworowo) wykazał zwiększoną skuteczność przeciwnowotworową w porównaniu do zastosowania CT-01 lub ewerolimusu w monterapiach.

Pomimo istotnych postępów w leczeniu zaawansowanego raka wątroby w ostatnich latach, możliwości leczenia tego nowotworu pozostają nadal ograniczone. Dostępne metody leczenia systemowego charakteryzują się umiarkowanym stopniem odpowiedzi na leczenie i wpływem na długość przeżycia, a u większości pacjentów pomimo zastosowania dostępnych metod leczenia obserwuje się postęp choroby. Średni czas przeżycia pacjentów z chorobą rozsianą szacuje się na około 20 miesięcy. Z tego względu, leczenie pacjentów z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym pozostaje niezaspokojoną potrzebą medyczną.

Potencjalna skuteczność przeciwnowotworowa po zastosowaniu CT-01 jest oparta na nowym mechanizmie działania, polegającym na usuwaniu czynników wpływających na żywotność komórek nowotworowych (GSPT1) oraz potencjalnie stabilizujących mikrośrodowisko nowotworu (NEK7). W odróżnieniu od obecnie stosowanych terapii, polegających na hamowaniu angiogenezy lub aktywacji układu odpornościowego, CT-01 działa bezpośrednio uniemożliwiając wydajną syntezę białek przez komórki nowotworowe, co jest istotne również w mechanizmie niezależnym od występowania źle rokującej mutacji białka TP53.

Wniosek do EMA został złożony w procedurze centralnej. Organizację badania, pod nadzorem Sponsora (Captor), przeprowadzi ICON Clinical Research Limited (Spółka informowała o zawarciu umowy z tym podmiotem w raporcie bieżącym nr 46/2023 z dnia 13 października 2023 r.).

Spółka będzie informowała do dalszym przebiegu postępowania zgodnie z wymogami przepisów prawa.